美国时间7月16日，罕见病基因疗法明星公司Sarepta Therapeutics宣布：裁员 500 名员工，占其员工总数的 36%，作为战略重组的一部分，旨在每年节省 4 亿美元。

美国食品药品管理局（FDA）要求Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）暂停分销Elevidys。 要求该公司暂停Elevidys临床试验。 研究的受试对象可能会面临不合理的风险。 该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。

此次降级是在有报道称FDA将要求Sarepta自愿停止所有Elevidys（其用于杜氏肌营养不良症的基因疗法）的出货后做出的。根据 InvestingPro 数据，最近有六位分析师下调了其盈利预期，预计该公司今年将继续亏损。

事实上，这一波不能全怪Sarepta，它已经撑得够久了。 近两年，曾被视为生物医药“明日之星”的基因疗法频频翻车，致命性安全事件频发、黑框警告、临床失利……其商业化与研发端都遇难题，制药巨头们纷纷退场。

Investing.com - Sarepta Therapeutics股价周五盘前大幅下跌，此前该公司披露其基因疗法项目再次出现患者死亡事件，这次发生在肢带型肌营养不良症的早期试验中，据彭博社报道。

美国制药商Sarepta Therapeutics周三表示，计划裁员500人，并在其肌肉疾病基因治疗药物Elevidys的标签上添加严重警告，此前有两名患者因服用该药物而死亡。 美国食品和药物管理局（FDA）要求Sarepta在其产品标签上添加最严重的“黑框”警告，警告能够行走的杜氏肌营养不良症患者，使用Elevidys有急性肝损伤和 肝衰竭 的风险。

CBER新主任上位，第一批「失意者」出现了？,或许，比谁掌管CBER更值得关注的是，FDA需要怎样的制度设计，才能让科学审评超越个人偏好，更好地 ...

这是目前唯一获得美国FDA批准的治疗DMD的基因疗法。 Sarepta Therapeutics公司表示，在确认一名DMD患者在接受Elevidys治疗后猝死的消息后，该公司将更新其Elevidys的处方信息。 据Sarepta公司介绍，这名患者是一名16岁的少年，在接受Eleidys治疗后出现了急性肝功能衰竭。

美国 FDA 于 6 月 20 日宣布扩大 Sarepta Therapeutics 的杜氏肌营养不良症基因疗法 Elevidys 的批准范围，以覆盖几乎所有患者，无论年龄或是否需要使用 ...

尽管三期临床试验失败，但2023年12月，Sarepta已向FDA提交Elevidys 的生物制品许可申请的疗效补充文件，寻求将适应证扩展到治疗携带DMD基因突变的DMD患者，即寻求全面批准，将适应证扩展到所有年龄段。

10月31日，Sarepta盘前大跌超44%。 2023年6月22日，Sarepta Therapeutics宣布（Elevidys）获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准（一种临时授权形式）上市，适用于4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床DMD患者，定价320万美元。

不过，根据当时的资料来看，Sarepta 一开始的目标是将Elevidys的使用人群定在全年龄段，而FDA加速批准却将其圈定在4-5岁的儿童中。