美国食品药品管理局（FDA）要求Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）暂停分销Elevidys。 要求该公司暂停Elevidys临床试验。 研究的受试对象可能会面临不合理的风险。 该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。

美国食品药品管理局（FDA）要求Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）暂停分销Elevidys。要求该公司暂停Elevidys临床试验。研究的受试对象可能会面临不合理的风险。该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。 返回搜狐，查看更多 ...

智通财经APP获悉，生物技术公司Sarepta Therapeutics ...

美国时间7月16日，罕见病基因疗法明星公司Sarepta Therapeutics宣布：裁员 500 名员工，占其员工总数的 36%，作为战略重组的一部分，旨在每年节省 4 亿美元。

此次降级是在有报道称FDA将要求Sarepta自愿停止所有Elevidys（其用于杜氏肌营养不良症的基因疗法）的出货后做出的。根据 InvestingPro 数据，最近有六位分析师下调了其盈利预期，预计该公司今年将继续亏损。

Investing.com - Sarepta Therapeutics股价周五盘前大幅下跌，此前该公司披露其基因疗法项目再次出现患者死亡事件，这次发生在肢带型肌营养不良症的早期试验中，据彭博社报道。

美国制药商Sarepta Therapeutics周三表示，计划裁员500人，并在其肌肉疾病基因治疗药物Elevidys的标签上添加严重警告，此前有两名患者因服用该药物而死亡。 美国食品和药物管理局（FDA）要求Sarepta在其产品标签上添加最严重的“黑框”警告，警告能够行走的杜氏肌营养不良症患者，使用Elevidys有急性肝损伤和肝衰竭的风险。

今日， Sarepta Therapeutics公司宣布， 美国FDA已经批准该公司开发的反义寡核苷酸疗法Amondys 45（casimersen）上市，用于治疗特定类型的杜氏肌营养不良症 ...

Investing.com - 美银证券 (BofA Securities)在Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )出现第三例与基因疗法相关的患者死亡事件后，将其目标价从28.00美元下调至20.00美元，同时维持"中性"评级。该公司股价在过去一年下跌超过80%，目前交易价格接近其52周低点16.88美元。根据 InvestingPro ...

转自：药融圈 近期，小核酸药物龙头Sarepta Therapeutics 发布2022年业绩预告: 2022 年全年的净产品收入为 8.433 亿美元 (约为 57 亿人民币)，同比增长38% ...

Vyondys 53是一款反义寡核苷酸药物，是美国 FDA 批准的第二种针对DMD的RNA外显子跳跃疗法，该药采用Sarepta公司磷酸二酰胺吗啉寡核苷酸（PMO）平台开发。